Medicamentos órfãos são fármacos desenvolvidos especificamente para o tratamento de doenças raras. Visto que cada uma destas condições raras afeta um baixo número de pacientes em comparação com a população geral, o mercado e o investimento para o desenvolvimento deste tipo de medicamento torna-se restrito (ABOZAID, 2025; DE SOUZA et al., 2010).
Isso porque a produção destes medicamentos não é considerada atrativa para a indústria farmacêutica, visto os altos custos de desenvolvimento e o baixo retorno financeiro. Por isso, é importante que existam políticas de incentivo a produção destas medicações (DE SOUZA et al., 2010).
Algumas dessas políticas incluem:
Consulte medicamentos orfãos
Na página oficial da Orphanet é possível consultar todos os medicamentos considerados órfãos neste contexto (ORPHANET, [s.d.]).
O processo de obtenção destes medicamentos no SUS
O acesso a medicamentos órfãos no Sistema Único de Saúde (SUS) pode envolver diferentes etapas, serviços e atores, desde a identificação da necessidade terapêutica e prescrição até a avaliação dos critérios aplicáveis e a dispensação do medicamento ao paciente.
Devido ás restrições de produção, muitos destes medicamentos são de alto custo, e sua solicitação deve seguir premissas regulatórias. Dessa forma, mesmo que a disponibilização destes medicamentos seja prevista pela legislação, existem exigências específicas para sua obtenção no contexto do sistema de saúde (ACURCIO et al., 2009).
A seguir, apresentamos de forma esquemática o processo detalhado de obtenção de medicamentos de alto custo no contexto SUS, destacando as principais etapas e os participantes envolvidos.
Assim, as instituições de saúde que atendem pacientes com doenças raras articulam-se com as políticas inclusivas vigentes para assegurar que, mesmo diante de restrições, nenhum medicamento essencial esteja ausente durante o tratamento.
O setor farmacêutico dessas unidades dispõe do arcabouço necessário para realizar as solicitações pertinentes junto à instituição, conforme previsto na legislação. Em caso de dúvidas, recomenda-se a consulta a esse setor dentro da própria organização de saúde.
- ABOZAID, Ghada Mohammed et al. Global insight into rare disease and orphan drug definitions: a systematic literature review. BMJ open, v. 15, n. 1, p. e086527, 2025.
- ACURCIO, Francisco de Assis et al. Perfil demográfico e epidemiológico dos usuários de medicamentos de alto custo no Sistema Único de Saúde. Revista Brasileira de Estudos de População, Rio de Janeiro, v. 26, n. 2, p. 263–282, jul./dez. 2009. DOI: 10.1590/S0102-30982009000200007.
- ORPHANET. Medicamentos órfãos. [S. l.]: Orphanet, [s. d.]. Disponível em: https://www.orpha.net/pt/drug
- SOUZA, Mônica Vinhas de; KRUG, Bárbara Corrêa; PICON, Paulo Dornelles; SCHWARTZ, Ida Vanessa Doederlein. Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas. Ciência & Saúde Coletiva, Rio de Janeiro, v. 15, supl. 3, p. 3443–3454, 2010.
