Medicamentos órfãos são fármacos desenvolvidos especificamente para o tratamento de doenças raras. Visto que cada uma destas condições raras afeta um baixo número de pacientes em comparação com a população geral, o mercado e o investimento para o desenvolvimento deste tipo de medicamento torna-se restrito.
Isso porque a produção destes medicamentos não é considerada atrativa para a indústria farmacêutica, visto os altos custos de desenvolvimento e o baixo retorno financeiro. Por isso, é importante que existam políticas de incentivo a produção destas medicações (DE SOUZA et al., 2010).
Algumas dessas políticas incluem:

Consulte medicamentos orfãos
Na página oficial da Orphanet é possível consultar todos os medicamentos considerados orfãos no contexto das doenças raras.

Orphanet – Pesquisa por medicamentos orfãos
O processo de obtenção destes medicamentos no SUS
O acesso a medicamentos órfãos no Sistema Único de Saúde (SUS) pode envolver diferentes etapas, serviços e atores, desde a identificação da necessidade terapêutica e prescrição até a avaliação dos critérios aplicáveis e a dispensação do medicamento ao paciente.
Devido ás restrições de produção, muitos destes medicamentos são de alto custo, e sua solicitação deve seguir premissas regulatórias. A seguir, apresentamos de forma esquemática o processo de obtenção de medicamentos de alto custo no contexto SUS, destacando as principais etapas e os participantes envolvidos.

Diagrama de processo – Obtenção de medicamentos de alto custo
Assim, as instituições de saúde que atendem pacientes com doenças raras articulam-se com as políticas inclusivas vigentes para assegurar que, mesmo diante de restrições, nenhum medicamento essencial esteja ausente durante o tratamento.
O setor farmacêutico dessas unidades dispõe do arcabouço necessário para realizar as solicitações pertinentes junto à instituição, conforme previsto na legislação. Em caso de dúvidas, recomenda-se a consulta a esse setor dentro da própria organização de saúde.